I modulatori di CFTR sono la famiglia di farmaci più recentemente sviluppata per le persone con fibrosi cistica. Agiscono con vari meccanismi, migliorando la produzione e la funzione della proteina CFTR mutata.
A seconda della mutazione genetica, i difetti nella proteina CFTR sono differenti: è per questa ragione che i farmaci sviluppati finora sono efficaci solo in persone con mutazioni specifiche (in Italia, circa il 60-70% dei malati). La ricerca di nuovi farmaci per persone con mutazioni attualmente non trattabili con i modulatori oggi disponibili è comunque in corso.
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